罕见病，患病人数占总人口0.065%到0.1%，诊断难、用药难、药价高是其三大难题。为解决这一世界性难题，国家卫生健康委等多部门合作探索罕见病防治工作的“中国方案”，着力解决罕见病用药的可及性和可负担性。
今年1月1日起，非典型溶血性尿毒症综合征患者迎来了转折：昂贵的救命药物“依库珠单抗”价格由2万多元降至约千元，得到了医保报销。
针对罕见病治疗药品的供应问题，有关部门开辟绿色通道，引进更多“孤儿药”，解决了患者的急需。同时，一些企业设立罕见病患者关爱中心，提供全流程的药事服务。
“让罕见病患者用得起药”已经从共识转化为实际行动。在加强罕见病药物研发方面，相关政策文件不断出台，医疗机构也积极参与研发和评价工作。
为缩短患者确诊时间，全国罕见病诊疗协作网逐步建立，国家罕见病多学科诊疗平台不断完善，中医药也被纳入罕见病防治体系。
“呵护好罕见病患者的‘生命线’，是我们的使命。”中华医学会罕见病分会主任委员、北京协和医院院长张抒扬表示，只有不停地努力，才能为患者带来更多希望，让生命之花绽放绚丽色彩。
每个小群体都值得被关爱，这是健康中国建设的必然要求，也是彰显社会公平的生动体现。